Axit ribonucleic (RNA) là một phân tử quan trọng cho sự tồn tại của con người. Nó thu thập hướng dẫn về sự sống từ DNA,ềmnăngcủacôngnghệmRNAđạtgiảbet giúp tạo ra protein hỗ trợ các chức năng thiết yếu như thở, ăn uống và di chuyển. Dù mỏng manh và tồn tại trong thời gian ngắn, nó phục vụ nhiều mục đích khác nhau và được sử dụng để phát triển vaccine Covid-19.
Bằng cách tận dụng tế bào cơ thể, vaccine đã cứu được vô số mạng sống. Hai nhà khoa học đứng sau bước đột phá là Katalin Karikó và Drew Weissman đã nhận được giải Nobel Y Sinh 2023 cho công trình nghiên cứu tiên phong. Ngoài Covid-19, mRNA còn có tiềm năng to lớn trong việc chống lại các bệnh khác như ung thư, cúm, HIV và bệnh tự miễn.
Cốt lõi của công nghệ mRNA là tạo ra những RNA từ phòng thí nghiệm, mang hướng dẫn sản xuất protein hoặc các mảnh virus đến tế bào. Sau đó, bộ máy tế bào sẽ đọc nó và sinh ra những protein mong muốn. Trong trường hợp của vacicne Covid-19, mRNA hoạt động bằng cách vận chuyển hướng dẫn sản xuất protein gai đặc trưng của nCoV. Hệ thống miễn dịch nhận ra và chống lại mầm bệnh.
"Tính linh hoạt và tốc độ ấn tượng của vaccine mRNA có thể mở đường cho việc sử dụng công nghệ này để điều chế vaccine chống lại nhiều bệnh truyền nhiễm khác. Trong tương lai, nó cũng được dùng để cung cấp protein trị liệu cho một số loại ung thư", thông cáo báo chí công bố Giải Nobel Y sinh 2023 nêu.
Virus cúm
Cộng đồng khoa học đang tích cực nghiên cứu vaccine cúm phổ thông sử dụng công nghệ mRNA. Thử nghiệm trên chuột diễn ra khoảng một năm trước cho kết quả đầy hứa hẹn. Vaccine chứng minh khả năng bảo vệ chống lại cả 20 loại virus cúm đã biết. Dù không ngăn ngừa lây nhiễm, vaccine có tác dụng chống virus chuyển nặng, giống với vaccine Covid-19.
Hãng dược Pfizer đang mở rộng chương trình nghiên cứu vaccine phòng bệnh cúm, bệnh zona và virus hợp bào hô hấp (RSV) dựa trên công nghệ mRNA. Tháng 9/2022, Pfizer bắt đầu tuyển dụng tình nguyện viên tham gia thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của vaccine cúm. Kỳ vọng của các nhà khoa học là phát triển vaccine cúm nhanh hơn, đặc hiệu đối với các chủng lưu hành trong từng mùa (bởi virus cúm biến chủng nhanh), John McLaughlin, phó chủ tịch, trưởng nhóm Vaccine và Thuốc chống virus cúm của Pfizer, cho biết.
Thep Verna Welch, giám đốc cấp cao, trưởng bộ phận Y tế và Khoa học mRNA của Pfizer, đây có thể là bước ngoặt đối với vaccine cúm. Công nghệ mới giúp họ cắt giảm công đoạn phát triển tế bào để tạo vaccine.
Các nhà khoa học khác cũng thử nghiệm vaccine ngăn ngừa RSV, nguyên nhân hàng đầu gây viêm tiểu phế quản ở trẻ nhỏ mỗi năm.
Katalin Karikó (phải) và Drew Weissman, người sáng tạo ra công nghệ mRNA, năm 2020. Ảnh: Europa News
Vaccine ngăn ngừa HIV
Giáo sư Weissman bày tỏ sự lạc quan về tiềm năng sử dụng công nghệ mRNA để điều chế vaccine HIV. Theo ông, trong vòng 6 hoặc 7 năm tới, loại vaccine này sẽ được phát triển thành công.
Julià Blanco, chuyên gia tại Viện nghiên cứu AIDS IrsiCaixa của Tây Ban Nha, đồng ý rằng mRNA có vai trò lớn trong việc phát triển vaccine HIV. Tuy nhiên, ông cảnh báo những trở ngại đáng kể.
"Bước quan trọng là xác định loại kháng nguyên cụ thể để đưa vào vaccine. RNA sẽ kích thích sản xuất protein HIV trong cơ thể, nhằm tạo ra kháng thể trung hòa. Tuy nhiên, nhiệm vụ này cực kỳ khó khăn do tính chất của virus HIV. Khó khăn nằm ở việc xác định loại protein mong muốn, cần thiết để RNA chống lại virus một cách hiệu quả", ông Blanco giải thích.
Ông cũng nhấn mạnh việc thực hiện chương trình tiêm chủng HIV rất phức tạp. Căn bệnh thế kỷ tạo ra thách thức y tế đáng kể ở khu vực Châu Phi cận Sahara. Tuy vậy, công nghệ RNA có thể không phải giải pháp phù hợp với nơi nhiệt độ cao, cơ sở vật chất còn thiếu thốn như lục địa này.
Theo Blanco, lợi thế vượt trội của công nghệ mRNA là cho phép sản xuất vaccine nhanh chóng, thể hiện rõ nhất trong thời kỳ đại dịch. Nó đã chứng minh giá trị về mặt tốc độ, bởi việc tạo ra RNA đơn giản hơn so với tạo ra protein.
Ngoài virus, công nghệ mRNA cũng được áp dụng để nghiên cứu vaccine phòng bệnh sốt rét, bệnh borreliosis (lây truyền qua vết cắn của bọ ve) và viêm não do bọ ve truyền.
Điều trị ung thư
Công nghệ mRNA có vai trò quan trọng trong việc điều trị ung thư. Ngay cả trước đại dịch, tiến sĩ Ugur Sahin, nhà miễn dịch học, người đồng sáng lập BioNTech (đối tác phát triển vaccine Covid-19 của Pfizer), đã thử nghiệm vaccine ung thư cá nhân hóa trên người. Đây là phương pháp phân tích khối u, xác định các protein bề mặt và tạo hướng dẫn mRNA để tế bào sản xuất protein. Quá trình này kích hoạt khả năng phòng vệ của cơ thể chống bệnh ung thư, cho thấy nhiều điều hứa hẹn.
Ugur Sahi và các chuyên gia tại BioNTech hy vọng sẽ phát triển được các phương pháp điều trị ung thư ruột và các loại ung thư khác. Ông giải thích các tế bào ung thư tạo nên khối u được nhiều protein khác nhau bao phủ, khiến việc tạo ra vaccine nhắm vào tất cả tế bào ung thư mà không tấn công mô khỏe mạnh là vô cùng khó khăn.
Các nhà khoa học sẽ tiếp tục tìm hiểu về tiềm năng đầy đủ của công nghệ mRNA. Cách đây hơn một năm, sau khi nhận được giải thưởng Frontiers of Knowledge từ Quỹ BBVA, giáo sư Weissman đã dự đoán RNA sẽ được sử dụng ngày càng nhiều trong các liệu pháp điều trị.
"Sử dụng RNA, chúng tôi đã biến đổi thành công hai loại tế bào miễn dịch ở chuột và ứng dụng thêm liệu pháp tế bào CAR-T để điều trị xơ hóa tim. Chúng tôi đang nghiên cứu áp dụng phương pháp này trên người, mục tiêu là chữa khỏi bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm chỉ bằng mũi tiêm RNA duy nhất", ông nói.
Thục Linh (Theo Elpais, Nobel Prize, Indian Express, Pfizer)